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Viaskin花生对4-7岁花生过敏儿童的安全性和有效性研究
本研究的主要目的是评估每日服用dbv712250的有效性和安全性 在4-7岁花生过敏儿童中诱导花生脱敏 年龄超过12个月的治疗期.
DMCRN-02-001:评估DM1的儿科终点
该研究的总体目标是建立有效的临床终点评估 儿童先天性1型强直性肌营养不良和儿童1型强直性肌营养不良; 并为这种疾病开发生物标志物.
在先前的临床研究中接受Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001)的参与者的长期随访研究
本研究的目的是提供一个单一的临床研究与统一的方法 监测接受delandistrogene治疗的参与者的长期安全性和有效性 moxparvovec在之前的临床研究中. 在此过程中不会使用任何研究药物 study. 注射前基线定义为注射前的时间点 从以前的临床研究中得到的. Each participant will be 随访时间至少5年，从a previous clinical study. 参与本研究的持续时间取决于 参与者在输注德兰异丙基莫西帕伐韦后完成的随访时间 从之前的临床研究中得出.
TPN & 微生物组:生物老化和认知
该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.
- 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
- 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.
臂式OCT-A用于婴儿和儿童的非侵入性眼部成像
该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.
- 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
- 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.
评估Pegcetacoplan对C3肾小球病变或免疫复合物膜增生性肾小球肾炎患者疗效和安全性的III期研究
这是一项3期研究，旨在评估每周两次皮下注射(SC)的有效性和安全性。 在C3肾小球病变(C3G)患者中，与安慰剂相比，pegcetacoplan的剂量更低 免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎(IC-MPGN)的基础上减少 in proteinuria.
A Study of DB-OTO, an AAV Based Gene Therapy, 因Otoferlin突变导致听力损失的儿童/婴儿
这是一项首次人体试验，多中心，1/2期，开放标签，两部分试验 单次上升剂量患者队列(A部分)和双侧扩展患者队列(A部分) B)评估基于AAV的DB-OTO的安全性、耐受性和初步疗效 双等位基因OTOF突变患儿的基因治疗
EDG-5506治疗儿童杜氏肌营养不良症的研究
LYNX研究是一项2部分、多中心、安全性、药代动力学和安全性的2期研究 杜氏肌萎缩症儿童的生物标志物包括随机双盲， 安慰剂控制的A部分，然后是开放标签的B部分.
原发性免疫调节障碍(PIRD):临床表现的纵向研究, Treatment and Outcomes
该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.
- 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
- 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.
Efficacy, Safety, Vericiguat在小儿左室收缩功能不全心力衰竭患者中的药代动力学研究(MK-1242-036)
本研究旨在比较vericiguat与安慰剂对n-末端变化的疗效 脑利钠肽(NTproBNP)从基线到第16周. 主要假设是 在第16周，Vericiguat在降低NT-proBNP方面优于安慰剂.
sotaterept (MK-7962)治疗儿童肺动脉高压(PAH)的研究
该研究的主要目的是评估安全性和耐受性，以及 pharmacokinetics (PK) of sotatercept over 24 weeks of treatment in children ≥1 to <18 years 世界卫生组织(WHO)第1组护理标准(SoC). There is no formal hypothesis.
人猴痘病毒特可维林的研究
A5418是一项随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在确定 用于治疗实验室确诊或推定患有HMPXV的人 disease.
AAV介导DTX301基因转移治疗鸟氨酸转氨基甲酰基酶缺乏症的临床研究
主要目的是评价DTX301对鸟氨酸的改善作用 转甲氨基酰基酶(OTC)功能维持安全血浆氨水平与去除 饮食蛋白质限制和替代途径药物.
4 - 11岁APDS患儿
这是一项两部分、前瞻性、开放标签、单组、多中心的研究 安全性、耐受性、药代动力学(PK)、药效学(PDx)和疗效 lenolisib在至少15例儿童患者(4至11岁)中激活 磷酸肌肽3-激酶δ (PI3Kδ)综合征.
Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001)基因转移治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的安全性和有效性研究
本研究将评价delandistrogene moxparvovec基因转移的安全性和有效性 非门诊和门诊男性DMD的治疗. 这是一个随机，双盲， 安慰剂对照的两部分研究. 参与者将参与这项研究大约128年 weeks. 所有参与者都将有机会接受静脉注射(IV) delandistrogene 在第1部分或第2部分中都可以使用moxparvovec.
早产儿肠内补充DHA和ARA诱导的代谢机制
综合分析外源性肠内DHA和ARA补充对 脂质代谢包括下游衍生介质的产生及其过程 影响重要的生物途径，如代谢、炎症和器官发生 factors.
柠檬酸铁与儿童慢性肾病
我们将进行一项为期12个月的，双盲，随机，安慰剂对照试验来评估 柠檬酸铁(FC)治疗对完整FGF23水平(iFGF23， (主要终点)160例6-17岁的儿童患者(两组各80例) 慢性肾脏疾病(CKD) 3-4期的男女患者和与年龄相适应的正常血清 phosphate levels. 参与者将被随机分为两组:1)FC或2)FC placebo. 参与者将从12个核心临床站点招募.
降温时间对心脏骤停患者疗效的影响(P-ICECAP)
这是一项多中心试验，旨在确定冷却效果和最佳持续时间 诱导性低温对心脏骤停儿童昏迷幸存者的神经保护作用.
研究小组假设，更长时间的冷却可能会改善 获得良好的神经行为恢复的儿童的比例或可能导致更好的 在已经被归类为有良好结果的比例中恢复.
Posoleucel (ALVR105)治疗同种异体造血细胞移植后接受标准护理的儿童和成人腺病毒感染
本研究将评估泊索鲁治疗腺病毒的安全性和有效性 接受标准治疗(SoC)的儿童和成人同种异体hiv感染者(AdV)感染.
与安慰剂相比，辅助GNX治疗儿童和成人tsc相关癫痫
这是一项全球，双盲，随机，安慰剂对照的辅助治疗的三期研究 GNX治疗儿童和成人tsc相关癫痫. The study consists of a 4周的前瞻性基线期，定义为筛查后的前28天 双盲期包括4周的滴定期(第1天至第28天) 12周维护周期(第29天至第16周).